1983年美國頒布了孤兒藥法案(Orphan Drug Act)，法案明確規定：在美國那些影響少于20萬人的**為罕見性**(Rare diseases)。據此定義，目前大約有7000種罕見病，其中80-85%的**會嚴重威脅生命健康，且普遍面臨缺醫少藥的困境。據估計，全美罕見病人數接近3000萬。

自孤兒藥法案頒布以來，孤兒藥進入了發展的快車道。從當初只有十幾款罕見病用藥，到今天已有600多個孤兒藥獲批。34年來，在解決罕見病用藥的難的問題上，孤兒藥法案立下了汗馬功勞，但考慮到罕見病種類龐雜、病理機制復雜、患者零星分布等特點，孤兒藥產品的研發仍然面臨著很大的挑戰。

隨著生物學、醫學的進步以及商業機會的的出現，藥企普遍將孤兒藥納入企業產品戰略的一部分。由此，FDA下屬的孤兒藥產品開發辦公室(Office of Orphan Products Development， OOPD)接收孤兒藥資格認定申請數目連年攀升。比如，2016年OOPD接收新的孤兒藥資格認定申請568個，這是2012年的兩倍多；同時，2016年OOPD認定孤兒藥資格333個，這比2012年的1.5倍還多。

近期，OOPD公布了2012-2016年間孤兒藥資格新申請(New Requests)、修改再申請(Amended Requests)、和認定(Designation)的數目。近5年FDA接收孤兒藥資格申請與認定數目如圖1所示。新申請數目平穩增長，年平均增長率約為20%；修改再申請的數目維持在150個左右。相應地，認定的數目也穩步增長，年平均增長率約為15%。近5年FDA接收孤兒藥資格申請與認定數目趨勢如圖2所示。

盡管，OOPD已經認識到孤兒藥資格申請會不斷增加，并為此做了種種準備，但是激增的申請文件紛至沓來，很快就超出了OOPD的受理能力，申請文件出現堆積拖延的問題。

新形勢下，FDA正致力于建立一個更科學有效、可預測的現代化流程來批準對罕見**的**有效的**。孤兒藥資格審批則成了此次現代化流程改造的突破口。

作為這項新計劃的一部分，截止2017年9月21日，FDA將對所有超過120天的孤兒**資格認定申請完成審查。對于此后收到新的孤兒**資格認定申請，FDA承諾將會在90天內100%進行答復，以后FDA將會堅持90天這一時間期限。組織的調整、流程的改進以及對這些關鍵產品的新承諾將確保申請批件不再產生積壓。

為了實現上述計劃，FDA將創建一個“SWAT”小組，它由一些**精干的OOPD審查人員組成，專門處理孤兒藥資格認定申請事宜。FDA其它機構，比如藥品評價和研究中心(CDER)、生物學評價和研究中心(CBER)以及兒科**辦公室(Offices of Pediatric Therapeutics) 也會在合適的時機參與到孤兒藥資格認定評審中來，以確保能夠按照時間節點完成孤兒藥資格認定工作。

FDA的“90天計劃”，將*終成為孤兒藥資格認定申請的評定時限。OOPD的升級舉措將保證孤兒藥資格審批的時效性，這將為藥企提供更可靠的預期，并*終減少與孤兒**開發相關的時間和成本。